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胃肠道间质瘤(GIST)精准治疗!强效激酶抑制剂avapritinib申请上市,基石药业引入国内开发

来源:网络整理 作者:飞侠网 人气: 发布时间:2019-06-24
摘要:2019年06月23日讯 /生物谷BIOON/ --Blueprint Medicines是一家精准医疗公司,专注于开拓新一代靶向和强效激酶药物,用于具有特定基因特性的疾

胃肠道间质瘤(GIST)精准治疗!强效激酶克制剂avapritinib申请上市,基石药业引入海内开拓


2019年06月23日讯 /生物谷BIOON/ --Blueprint Medicines是一家精准医疗公司,专注于开拓新一代靶向和强效激酶药物,用于具有特定基因特性的疾病。克日,该公司公布,已向美国食物和药物打点局(FDA)提交了靶向抗癌药avapritinib的新药申请(NDA)。该药是一种强效、高选择性KIT和PDGFRA克制剂,此次NDA寻求核准avapritinib:(1)用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变的胃肠道间质瘤(GIST),中律头条,而岂论之前接管的疗法怎样;(2)用于治疗四线GIST患者。


今朝,这2类患者群体均没有有用的治疗药物。本年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上发布的数据表现,avapritinib治疗携带PDGFRα D842V突变GIST患者的总缓解率达86%;治疗四线GIST患者的总缓解率为22%,中位缓解一连时刻为10.2个月。


Blueprint Medicines公司已哀求FDA对NDA举办优先检察,假如准许,NDA检察周期将收缩至6个月。该公司还打算在第三季度向欧洲药品打点局(EMA)提交avapritinib的营销授权申请(MAA)。


之前,avapritinib已获FDA授予治疗PDGFRα D842V突变、不行切除或转移性GIST患者的打破性药物资格。另外,avapritinib还获FDA授予了2个快速通道资格:(1)治疗携带PDGFRα D842V突变的GIST患者,而岂论之前接管的疗法怎样;(2)接管imatinib(伊马替尼)和第二种酪氨酸激酶克制剂治疗后病情盼望的GIST患者。


Blueprint Medicines公司首席医疗官Andy Boral博士暗示:“对付携带PDGFRA基因18号外显子突变的GIST患者以及四线GIST患者而言,对可以或许提供耐久缓解的新治疗方案存在着明显的医疗需求。通过靶向GIST隐藏的分子驱动身分,avapritinib有潜力辅佐这些患者实现精准治疗的益处。我们打算与FDA密合适作,尽快将avapritinib带给吻合的GIST患者。”


胃肠道间质瘤(GIST)精准治疗!强效激酶克制剂avapritinib申请上市,基石药业引入海内开拓


avapritinib是一种研究性口服精准疗法,可选择性和强效地克制KIT和PDGFRA突变激酶。该药是一种I型克制剂,旨在靶向活性激酶构象;全部致癌激酶都通过这种构象举办信号传导。avapritinib已被证实对胃肠道间质瘤(GIST)相干的KIT和PDGFRA突变具有普及的克制浸染,包罗针对与当前核准疗法耐药相干的激活loop突变的强劲活性。与已核准的多激酶克制剂对比,avapritinib对KIT和PDGFRA的选择性明明高于其他激酶。另外,avapritinib经奇异的计划可选择性结归并克制D816突变KIT,这是约莫95%的体系性肥大细胞增多症(SM)患者中的一种常见疾病驱动身分。临床前研究表白,avapritinib能以亚纳摩尔效力强效克制KIT D816V,并具有最小的脱靶活性。


今朝,Blueprint Medicines公司正在开拓avapritinib用于晚期GIST、晚期SM、惰性和冒烟型SM的治疗。之前,美国FDA已授予avapritinib治疗2种顺应症的打破性药物资格:治疗携带PDGFRα D842V突变的不行切除性和转移性GIST,治疗晚期SM(包罗ASM、SM-AHN、MCL亚型)。


就在最近,该公司发布了avapritinib治疗晚期SM患者的I期研究EXPLORER最新数据。功效表现,总缓解率到达了77%。另外,数据还表现,在涵盖晚期、冒烟型(smoldering)、惰性范例的SM患者中,均取得了同等的耐久和深刻缓解,而且随时刻推移缓解一连加深。另外,一连治疗长达34个月时,中位总保留期(OS)数据仍未到达。


按照上述更新数据,Blueprint公司打算在2020年第一季度向美国FDA提交一份新药申请,寻求核准avapritinib用于晚期SM患者的治疗,包罗侵袭性SM(ASM)、伴有相干血液肿瘤的SM(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等亚型。


值得一提的是,2018年6月,基石药业与Blueprint告竣独家相助及授权协议,得到了在大中华区开拓和贸易化avapritinib、BLU-554、BLU-667的独家权力,后2种也是具有高活性高选择性的激酶药物。(生物谷Bioon.com)


原文出处:Blueprint Medicines Submits New Drug Application to U.S. Food and Drug Administration for Avapritinib for the Treatment of PDGFRA Exon 18 Mutant GIST and Fourth-Line GIST

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